Eton Pharmaceuticals 公布第四季營收為 2130 萬美元，較去年同期的 1160 萬美元成長 83%。公司強調了其基礎業務的持續成長、近期產品重新上市的貢獻，以及新核准療法 DESMODA 的早期推廣。
管理層表示，第四季營收主要受 Alkindi Sprinkle 銷售增加，以及 Increlex、Galzin 和 KHINDIVI 營收的加入所帶動。財務長 James Gruber 指出，若排除上一季美國以外因授權轉移而產生的 Increlex 貢獻，美國產品銷售額較第三季成長 8%。
調整後毛利為 1550 萬美元，佔營收的 73%，高於去年同期的 680 萬美元（佔營收的 59%）。Gruber 將此改善歸因於有利的產品組合和規模化生產帶來的製造成本效率。他補充說，HEMANGEOL 和 DESMODA 的預期毛利率將「遠高於」公司歷史平均水平，但他也謹慎表示，由於美國以外的 Increlex 訂單因授權合作夥伴擴大經銷而可能稀釋毛利率，因此 2026 年初的調整後毛利率可能會略低。
Eton 第四季的 GAAP 淨利為 150 萬美元，而去年同期為 60 萬美元的 GAAP 淨虧損。非 GAAP 淨利為 540 萬美元，高於去年同期的 70 萬美元。調整後 EBITDA 為 620 萬美元，佔營收的 29%，高於去年同期的 210 萬美元（佔營收的 18%）。
營運現金流從上一季的 1200 萬美元流入轉為第四季的 1160 萬美元流出。Gruber 表示，本季包含 1240 萬美元的醫療補助給付（涵蓋多季 Increlex 回扣）、350 萬美元的 FDA 計畫費用，以及 140 萬美元與歐洲 Increlex 國際經銷一次性轉移相關的庫存付款。Eton 在季末的現金餘額為 2590 萬美元。
執行長 Sean Brynjelsen 強調了 DESMODA 在二月下旬獲得 FDA 核准並商業上市的進展。DESMODA 是一種口服液態去氨加壓素，用於治療中樞性尿崩症。他表示，該藥物劑量因人而異，過去由於缺乏精確的低劑量選項，通常需要透過分割或研磨藥片來調整，而 DESMODA 提供了一種精確、穩定且方便的替代方案。
根據 Brynjelsen 的說法，Eton 在獲得核准後兩週內就利用其現有的兒科內分泌罕見病銷售團隊推出了 DESMODA。他形容早期需求和機構參與「極具鼓舞人心」，包括先前對銷售拜訪不感興趣的機構也表達了興趣。他也強調，DESMODA 的標籤沒有年齡限制，涵蓋成人。管理層估計，美國約有 3000-4000 名兒童和 9000-10000 名成人患有中樞性尿崩症，是其潛在市場。
雖然 Eton 過去預計的 3000 萬至 5000 萬美元峰值銷售額僅基於兒科人口，但 Brynjelsen 表示，對於吞嚥藥片困難、需要精確劑量調整或偏好液體選項的成人患者，成人市場的機會可能帶來額外收益。該公司表示將啟動一項為期 90 天試點計畫，鎖定高處方量的成人內分泌科醫生，並將根據市場反應決定是否擴大商業推廣。
在電話會議上，首席商務長 Ipek Erdogan-Trinkaus 表示，公司在兒科內分泌領域的關係已與 DESMODA 的處方者基礎相符，並且 Eton 在推出時已增加了 3000 多個成人內分泌領域的新目標客戶。Brynjelsen 還表示，公司預計每位患者每年平均淨收入約 8 萬美元，儘管劑量有所不同，他重申了 3000 萬至 5000 萬美元的峰值銷售預測。管理層補充說，DESMODA 擁有延長至 2044 年的多項專利支持。
Eton 描述了 Increlex 在 2024 年 12 月收購並於 2025 年 1 月重新上市後持續的動能。Brynjelsen 表示，該產品在收購時有 67 名患者接受治療，目前已有「超過 100 名」患者接受治療，目標是年底達到 120 名。他也表示，公司已降低患者開始治療的平均年齡，並觀察到與 2025 年第四季參考的早期水平相比，患者年齡超出限制和治療終止的情況有所下降。
管理層概述了 Increlex 美國標籤標準化的潛在努力，指出美國標籤標準定義為 IGF-I 水平低於中位數三個標準差，而歐洲為兩個標準差。Brynjelsen 表示，12 月的 FDA 會議被視為正面，Eton 在 2 月提交了最終的建議研究方案。公司預計本月晚些時候收到 FDA 的回饋，若獲批准，預計第三季將有第一位患者開始用藥。計畫中的開放標籤研究將招募約 30 名患者，並追蹤他們五年或直到達到成人身高，主要終點為第 12 個月與治療前相比的年身高生長速度變化。管理層估計該研究的成本約為每年 100 萬美元，並表示有力的中期數據可能支持與 FDA 在兩年後進行討論。
在腎上腺皮質功能不全方面，管理層表示 Alkindi Sprinkle 在 2025 年的患者人數和新轉介人數方面達到了有史以來最強勁的一年。Eton 還討論了 KHINDIVI，稱其為首個且唯一獲得 FDA 核准的氫化可體松口服溶液，專為偏好液體選項或對 Alkindi 顆粒有排斥的患者開發。對於這兩個產品組合，管理層表示目標市場約為 5000 名 8 歲以下的美國兒童，Eton 估計目前已佔據約 12% 的市場份額。公司重申對該產品組合至少 5000 萬美元的峰值年銷售額的信心，並表示這需要約 20% 的市場份額。
Eton 還提供了擴大 KHINDIVI 標籤的最新進展。Brynjelsen 表示，KHINDIVI 已獲准用於五歲及以上的患者，但最大的未滿足需求在五歲以下的兒童。他表示，Eton 開發了一種含有顯著降低的賦形劑的新配方，並在第四季與 FDA 會面，被要求在提交現有 NDA 的補充申請前進行生物等效性研究。Eton 上週對該生物等效性研究的第一位患者進行了給藥，預計在最終研究報告可用時提交補充申請，目前預計在第三季。管理層表示，FDA 指示該申請將獲得 10 個月的審查期，預計在 2027 年年中推出。
對於 Galzin，Brynjelsen 表示，該產品在 2025 年 3 月重新上市後，由於在醫師教育、患者意識和透過 Eton Cares 提供支持方面的投資，超出了內部預期。他表示，Eton 在推出後約一年內達到了 300 名活躍的 Galzin 患者，並估計美國至少有 800 名威爾遜氏症患者正在接受鋅療法（可能超過 1000 名），其中大多數仍在使用未經 FDA 核准的鋅產品。Erdogan-Trinkaus 表示，她相信 Eton 可以在討論的時間範圍內佔據剩餘非處方鋅產品市場的一半，這歸功於在威爾遜氏症卓越中心建立的關係以及與威爾遜氏症協會的合作。
Eton 還討論了其對 HEMANGEOL 的收購，這是唯一獲得 FDA 核准用於治療嬰兒血管瘤的全身性療法。管理層表示，美國每年約有 5000-10000 名嬰兒接受 HEMANGEOL 治療。Brynjelsen 表示，Eton 以 1400 萬美元的現金全額收購了該資產，避免了稀釋和新增債務，並表示公司正準備於 5 月 1 日重新上市。
管理層概述了幾項旨在改善經濟效益和可及性的營運和商業變革。一個重點是將 HEMANGEOL 從傳統的製藥經銷模式（使用大型全國批發商、開放藥房經銷和顯著的支付方回扣）轉向 Eton 的罕見病專注模式，以降低成本、改善患者和醫療提供者的體驗，並減少總體到淨額的扣除。Eton 還表示將實施其 Eton Cares 患者支持計畫，包括零商業共付額，而目前「大多數患者」每月支付 55 美元。
HEMANGEOL 也為 Eton 在兒科皮膚科領域開闢了新的商業接觸點，管理層估計約有 400 名兒科皮膚科醫生和少量專門的兒科血液腫瘤科醫生參與照護。Eton 表示，正在聘請七名先前為賣方支持 HEMANGEOL 的商業員工，預計於 4 月 1 日開始任職。針對分析師關於成長假設的問題，Brynjelsen 表示，Eton 預計透過降低共付額、提高意識和更積極的銷售推廣來增加接受治療的患者人數，同時指出定價決策尚未最終確定。
對於 2026 年，Eton 預計營收將超過 1.1 億美元，調整後 EBITDA 利潤率至少為 30%。Gruber 表示，公司預計在 2026 年及以後產生顯著的營運現金流，並指出公司將在 2026 年開始償還債務本金。
管理層還討論了 FDA 年度計畫費用的影響。Gruber 表示，自 2025 年 10 月 1 日評估開始，Eton 不再符合孤兒藥費用豁免資格，對於 2026 財政年度，NDA 產品每種劑型費用為 44.2 萬美元。截至評估日期，Eton 有八種獨特的劑型，總年度費用為 350 萬美元，其中 90 萬美元已計入 2025 年第四季的 SG&A 費用。公司估計，這些費用將使 2026 年的 SG&A 比 2025 年增加約 280 萬美元。此外，HEMANGEOL 的收購預計將增加約 350 萬美元的年化 SG&A（約 250 萬美元為 2026 年部分年度），而 Eton 表示其基礎 SG&A 在 2026 年本來會增長不到 10%。
Brynjelsen 表示，Eton 在收購 HEMANGEOL 後，現已達到 10 種商業產品，並預計在 2026 年營收超過 1 億美元，實現了兩項先前設定的長期目標。公司提出了新的目標，包括擴展到 13-14 種商業產品，在 2027 年底達到 2 億美元的營收運行率，在 2028 年達到 50% 的調整後 EBITDA 利潤率，並在 2030 年實現 5 億美元的營收。在電話會議上，Brynjelsen 表示，2 億美元的運行率目標「完全可以實現」，主要基於現有產品組合，並引用了 Alkindi/KHINDIVI、Increlex、Galzin 的持續成長以及 DESMODA 和 HEMANGEOL 的動能。