Ultragenyx 週四表示，將裁員 130 人，相當於其員工總數的 10%，此為公司重整計畫的一部分，旨在透過其罕見疾病藥物組合的營收成長，來支持其在 2027 年實現獲利。
重整計畫將使 2026 年的支出與 2025 年持平或略有下降，其中包含約 5000 萬美元的重整費用。公司表示，預計 2027 年的支出將比 2025 年減少 15%。高層主管表示，他們預計今年的營收將成長 8% 至 13%。
該公司還表示，美國食品藥物管理局 (FDA) 再次拒絕了其針對一種罕見退化性疾病的基因療法批准申請，理由是製造方面的擔憂。Leerink Partners 和 TD Cowen 的分析師因該基因療法和其他臨床試驗資產的審批時間延長，已下調其股價目標。週五早盤股價一度下跌 11%。
Ultragenyx 在將罕見疾病治療藥物推向市場方面已證明其成功，迄今已推出四種藥物。然而，它未能將這種開發上的成功轉化為利潤。該公司在全年營收 6.73 億美元的情況下，記錄了 5.75 億美元的淨虧損。
公司高層已設定在 2027 年實現獲利的目標。然而，近期的挫折改變了營收成長的預期。
該公司與 Mereo Biopharma 聯合開發的一種藥物，在治療罕見骨骼疾病成骨不全症的第三期臨床試驗中失敗。同時，一種名為 UX111 的基因療法，用於治療神經退化性疾病聖菲利浦症候群 A 型，因製造問題被拒絕，週四，高層透露其上個月提交的回應被 FDA 判定為「不完整」。
該公司表示，監管機構要求「額外的支持性文件」。
TD Cowen 分析師 Yaron Werber 在給客戶的報告中寫道，FDA 最近的拒絕「加劇了 FDA 在罕見疾病生物標記批准立場上的不確定性，再加上整體不可預測性，現在也影響了基因療法。」
一旦 UX111 獲批，Ultragenyx 可能會獲得一個「優先審查憑證」，並可能出售給另一家公司，從而提供額外的收入來源。但 Werber 寫道，如果 UX111 面臨另一次拒絕，將再次改變收入前景。
如果公司維持 2025 年 12 億美元的支出水平，即使達到其 7.3 億至 7.6 億美元的營收目標，仍將虧損超過 4 億美元。然而，Ultragenyx 預計 2027 年的研發成本將大幅下降 38% 或 2.8 億美元，因為多項後期臨床試驗將結束，早期研究工作將縮減。
不過，隨著公司努力支持幾種新產品的推出，預計行銷成本將會上升。