一名患有罕見且毀滅性自體免疫疾病的男子和一名女子，在接受幹細胞移植後，已進入超過15年的緩解期。科學家表示，這項實驗性治療的正面結果，顯示其值得進行更大規模的臨床試驗。
這兩名患者患有嚴重且可能致命的疾病，其免疫細胞會產生抗體，攻擊脊髓以及連接眼睛與大腦的神經，導致視神經脊髓炎光譜疾病（NMOSD）。症狀通常以發作形式出現，持續數天或數月，包括眼痛、視力喪失、嘔吐，以及影響手臂和腿部的虛弱或癱瘓。目前的治療方法可以透過持續用藥來預防這些發作，但在這兩名患者身上並未奏效。
接受幹細胞移植後，該男子的神經功能有所改善，並恢復正常生活，之後還育有兩個孩子。該女子在治療後，手臂的活動能力比治療前更有效，且不再需要藥物來減輕症狀。
雪梨科技大學的生物醫學工程師 Jiao Jiao Li 表示：「我認為我們不能說這是治癒，但它確實解決了疾病在這麼長一段時間內造成的根本問題。」
這項稱為異體造血幹細胞移植的治療，是從另一名捐贈者的血液中收集幹細胞。此程序已用於治療某些癌症、鐮狀細胞疾病和其他血液疾病。該研究的合著者、義大利米蘭聖拉斐爾醫院的神經學家 Massimo Filippi 及其同事表示，這是首次將此療法用於治療 NMOSD。
該男子是第一位接受異體移植的患者，於2009年接受其妹妹的幹細胞。隔年，該女子接受了來自無關聯捐贈者的細胞。這兩名參與者都接受了單次輸注捐贈者的幹細胞。
雪梨科技大學的科學家 Bruce Milthorpe 表示，能夠讓這些患者長期保持無症狀狀態，令人感到興奮。
在接受幹細胞移植之前，參與者接受了化療藥物氟達拉賓（fludarabine）和硫唑嘌呤（treosulfan），以及一種單株抗體藥物，以清除產生攻擊脊髓和視神經抗體的免疫系統B細胞。
在接受幹細胞移植前，這兩名患者還接受了短期抗體和免疫抑制藥物治療，以防止捐贈細胞攻擊受體健康的細胞，這也稱為移植物對抗宿主疾病（graft-versus-host disease），是幹細胞移植後常見的併發症。Li 指出，這種併發症可能危及生命。該研究的作者報告稱，這兩名患者均未出現與 NMOSD 相關的抗體，且發展出了健康的免疫系統。
Li 表示，該程序會完全取代患者的免疫系統。而使用患者自身幹細胞的其他版本治療，則是重置免疫系統。然而，她補充說，如果產生攻擊性抗體的B細胞未能完全清除，這些版本對於自體免疫疾病患者可能效果不佳。
Milthorpe 表示，由於研究樣本量小，尚不清楚幹細胞移植是否對所有 NMOSD 患者都有益。尋找合適的捐贈者也可能充滿挑戰。但他補充說，這項研究可以作為啟動臨床試驗的證據。
Milthorpe 表示，該團隊用於直接從捐贈者血液中獲取幹細胞的方法也是一個積極的發展，因為它比從骨髓中收集幹細胞侵入性更小。
作者表示，這兩名參與者也出現了一些負面結果，包括淋巴結腫脹、需要治療的抗體缺乏症以及膀胱癌。發生次發性癌症在幹細胞移植後並不少見，作者表示，應將風險與症狀和生活品質的改善進行權衡。
幹細胞移植本身也存在風險。治療後發生的感染是與此療法相關的第二常見死亡原因。該團隊表示，此程序應保留給標準治療無效或患有共存自體免疫疾病的年輕患者。
