Revolution Medicines 公司今日宣布，其研發的胰臟癌新藥 daraxonrasib 在備受矚目的第三期臨床試驗中獲得成功。該公司表示，與化療相比，這種每日一次的口服藥物 daraxonrasib 不僅達成了所有主要和次要療效終點，更將患者的平均存活期近乎翻倍，並將死亡風險降低了 60%。
RevMed 表示，在已接受其他治療但癌症持續惡化的患者試驗中，服用 daraxonrasib 的患者平均存活期為 13.2 個月，而服用化療的患者為 6.7 個月，增加了 6.5 個月。
RevMed 執行長 Mark Goldsmith 在接受採訪時表示：「這些是戲劇性的、將改變臨床實踐的結果，我們目前的重點是迅速將這種潛在的新治療選擇帶給迫切需要新療法的患者。」
Goldsmith 形容這些結果是「前所未有的」，並指出在胰臟癌的第三期臨床試驗中，沒有任何藥物能顯示出超過一年的總體存活期益處。該公司計劃利用「國家優先審查券」盡快向美國食品藥物管理局（FDA）申請批准，該券可將審查時間縮短至數月內。
RevMed 的口服藥物 daraxonrasib 有望為胰臟癌患者帶來新的選擇。胰臟癌是一種侵襲性疾病，其五年存活率為所有主要癌症中最低的 13%。Daraxonrasib 廣泛針對驅動腫瘤生長且約佔 90% 胰臟癌病例中存在的 RAS 突變。
Goldsmith 表示：「這些結果開啟了針對胰臟癌 RAS 突變的新時代，此前胰臟癌僅能使用細胞毒性靜脈化療進行治療。」
德州大學安德森癌症中心腸胃腫瘤學教授 Dr. Shubham Pant 表示，這些結果對患者而言是「真正具有轉變意義的」。Pant 曾參與過許多其他失敗的研究，並指出先前積極的試驗僅延長了數週或數月的存活期。
他自 daraxonrasib 早期階段就參與了 RevMed 的相關試驗，在描述結果及其對患者的意義時，他多次哽咽，其中包括一位參與了關鍵性試驗的患者，Pant 在採訪前不久才見過他。「今天，我只是，我只是心存感激，」Pant 說。「我只能這麼說。而且，你知道，今天看到診間裡的病人，我今天診間很忙，我只是心存感激。」
上週，前共和黨參議員 Ben Sasse 在接受《紐約時報》採訪時分享了他服用 daraxonrasib 的經驗，他於去年底被診斷出胰臟癌，當時預計僅剩數月壽命。他告訴《紐約時報》，Pant 是他的醫生。
Sasse 表示，自開始服用該藥物以來，他的腫瘤縮小了 76%，但他承認該藥物會引起「瘋狂」的副作用，例如臉部皮疹。採訪時，他的臉部皮膚 appeared to be peeling。
RevMed 執行長 Goldsmith 表示，公司無法評論個別患者的情況，但皮疹是已知的副作用，通常是可控的。Pant 無法針對 Sasse 的具體病例發表評論，但他表示，在 daraxonrasib 先前試驗的大多數患者中確實出現了皮疹，但不到 10% 的患者出現了「戲劇性」的皮疹。他表示，暫停用藥或使用抗生素等策略可以有所幫助。
Pant 說：「老實說，自三年前我們開始這段旅程以來，我們在處理這些副作用方面做得越來越好，我認為我們在管理副作用方面不斷進步。」
RevMed 週一表示，該藥物在關鍵性研究中顯示出可控的安全特性，且未觀察到新的擔憂。完整結果將在醫學會議上公布。
該公司將尋求第二線治療的批准，即用於在服用另一種藥物後癌症已擴散的患者。目前公司正在為新診斷的患者進行第三期臨床試驗。
哈佛大學達納法伯癌症研究所胰臟癌研究中心副主任兼 RAS 治療中心聯合主任 Dr. Andrew Aguirre 表示，Daraxonrasib 可能成為一個可以進一步發展並與其他藥物聯合使用的基礎。他認為這些結果是「驚人的進步」，令人「極度興奮，作為一個真正的基礎」。 Aguirre補充說：「坦白說，這讓整個領域都充滿了樂觀的理由，即針對這一類患者的 RAS 標靶治療，以及可能用於其他胰臟癌和許多其他難治性疾病的治療，將為患者帶來真正的益處，並且是我們可以繼續擴展和聯合使用的基礎。」
Revolution Medicines 的股價在週一公布結果後上漲超過 30%。由於長期以來被視為潛在的收購目標，其股價在過去一年中已上漲約 274%。
週一的股價變動使該公司的市值超過 260 億美元。Goldsmith 表示，公司目前專注於藥物的審批和上市準備，而非潛在的收購事宜。