將證據納入健康和公共政策的應用,歷經數十年的艱辛工作才得以鞏固。五十年前,醫生們普遍認為嬰兒應該趴著睡覺——這是美國兒科醫生班傑明·斯波克(Benjamin Spock)等人推廣的建議。經過對觀察和案例研究的綜合分析,才證明這種做法是錯誤的:嬰兒應該仰睡,以盡量降低嬰兒猝死症候群(SIDS)的風險。如果能更早地整合並應用這些證據,美國、歐洲和澳大拉西亞就可能避免超過五萬名嬰兒的死亡。
除了這類數據之外,隨機對照試驗(RCT)通常是醫學或公共政策證據的黃金標準。納入一個對照組來比較干預措施的效果,可以顯示出若沒有該措施會發生什麼。將多項試驗合併成統合分析,能讓從業人員和政策制定者更有信心判斷某種藥物或治療方法是否有效。
在《超越信念》一書中,記者兼科學傳播者海倫·皮爾森(Helen Pearson,《自然》雜誌的編輯)以易於理解的方式,闡述了這些做法是如何傳播開來的。她探討了從警務到兒童發展等主題,並聚焦於每個人都關心的結果,無論是更安全的社區還是更好的分娩程序。
這本書並非一本技術性論文,也不應如此。研究人員都知道,一旦解釋了RCT的基本原則,其細節很快就會變得技術化。但皮爾森成功地敘述了一個引人入勝的故事。任何人都可以閱讀並享受這本書,同時其中也包含對經驗豐富的讀者有價值的內容。背景研究無可挑剔。我注意到的唯一一個疏漏是「到1964年,美國每1000名兒童中約有25名死於嬰兒猝死症候群或SIDS」的說法——事實上,這個數字是所有死因的死亡率,而SIDS僅佔其中一小部分。
本書分享了許多成功的例子,其中堅實的證據糾正了長期以來被接受的錯誤做法。2002年的一項婦女健康倡議(Women’s Health Initiative)試驗顯示,基於先前觀察性研究而廣泛用於預防心臟病的荷爾蒙補充療法(HRT),實際上增加了心血管疾病和乳腺癌的風險。
同樣地,一項對1970年代至1990年代進行的九項隨機試驗的系統性回顧顯示,美國許多州採用的反犯罪計畫在實踐中適得其反。該計畫被稱為「嚇阻犯罪」(Scared Straight),涉及將有犯罪風險的兒童送往監獄,與在押囚犯對話。但最終,參與者比對照組的成員更有可能再次犯罪。
皮爾森講述了在RCT普及之前的一些駭人聽聞的故事,例如醫生們在治療早期麻疹時,會根據當時醫學院的教學而扣留抗生素,直到六項RCT證明這些藥物可以預防致命併發症。此外,鑑於其風險和成本,每年在全球進行的兩百萬次關節鏡手術,在2016年的一項試驗顯示這種手術在治療膝關節軟骨撕裂方面並不比運動療法更好後,已變得很大程度上不必要。
皮爾森對相關人物有敏銳的洞察力,生動地講述了一些倡導RCT的科學家如何被視為「異類」並面臨阻力。醫學和公共政策的從業人員常常對挑戰臨床判斷和專業自主權的發現感到不滿。
這些色彩鮮明的人物包括大衛·薩克特(David Sackett),一位「超越常規」的美國-加拿大實證醫學先驅,他騎著摩托車,身穿紫色連身褲;埃里克·巴倫德斯(Eric Barends),管理學研究領域的證據倡導者,他放棄了在荷蘭萊頓的房子,住在一輛改裝過的巴士裡,並將其運往加州;以及勞倫斯·謝爾曼(Lawrence Sherman),他於1971年加入紐約市警察局擔任研究員,並發明了實證警務。
皮爾森花了大量篇幅介紹女性,包括第二位獲得諾貝爾經濟學獎的女性埃絲特·迪弗洛(Esther Duflo);社會政策研究員朱迪斯·格倫(Judith Gueron),她曾說試驗「就像測試牙膏一樣」,並為女性權益奮鬥;以及行為與公共政策學者、實證管理學的創始人之一丹尼斯·魯梭(Denise Rousseau)。與同期科學界的其他領域一樣,女性領導者的數量少於男性。
作者以一個信徒的身份寫作,她的熱情引人入勝。書中的讀者甚至被鼓勵加入這場證據革命。誰能反對更好的證據呢?讀完皮爾森的所有例子後,批評這個故事英雄們的工作似乎有些奇怪。然而,當現實更為複雜時,很容易將倡導者神化,而將舊方法的捍衛者斥責一番。
並非RCT和統合分析時代之前的所有醫學實踐都是失敗的。這類「權威醫學」(eminence-based medicine)的例子包括除顫和胰島素,它們有顯著的效果,但未經嚴格測試。皮爾森承認盤尼西林的好處,它從未經過RCT測試。
質化研究人員警告不要斷章取義,而這本書可能有些這樣的情況。皮爾森引用了至少250次訪談,以及學術出版物、新聞文章和她參加的會議。這種方法沒有問題;這是獲取這些細節的唯一途徑,她也承認了她方法的局限性。但訪談者有時可能不夠批判,接受參與者所看到的事件版本。謝爾曼質疑他早期一些結果的有效性,並在其他城市複製了測試,但這種坦誠是罕見的。
案例的抽樣本可以更全面,更多地考慮RCT和統合分析未能說服人的情況。政策制定者和研究人員經常以不同的方式重複干預措施,有時進展甚微。例如,田納西州政府資助的一項針對非常年幼兒童的教育計畫的RCT顯示,其識字和計算能力的提升並未如預期般延伸到學校。有些班級的表現甚至比對照組還差。
然後,還有一些隨機評估最終因執行困難或政治阻力而失敗的案例。讀者幾乎無法感受到隨機評估執行起來有多麼困難。對試驗過於熱情可能會導致政策制定者感到失望,他們通常期望立即看到效益,而這種方法應該更為謹慎。
那些為先驅們執行試驗的合作者和管理者又如何呢?書中很少記錄他們的故事。也沒有包含「舊體制」代表的觀點。
本書涵蓋了批評RCT的文獻,強調了即使是統合分析結果的推廣局限性。這類工作包括哲學家南希·卡特賴特(Nancy Cartwright)的觀察,即RCT可以顯示某事物是否有效,但無法解釋為何有效;經濟學家安格斯·迪頓(Angus Deaton)的評估,即一項試驗的結果不一定能推廣到其他人群;以及實證醫學專家特里什·格林哈爾(Trish Greenhalgh)的批評,即該領域過於重視RCT,而忽略了臨床判斷、患者價值和其他類型的證據。基於這些論點,皮爾森本可以更深入地探討她所描述的某些試驗的真實性。例如,在「嚇阻犯罪」的統合分析中,七項研究中有兩項顯示了顯著的負面結果,儘管所有研究都指向了傷害。
皮爾森還探討了研究的政治經濟學:研究證據很少與社會中決定哪些發現應被採納、誰獲得資助以及如何批准監管計畫的更廣泛權力關係脫鉤。儘管她對官僚機構和機構並不抱有陰謀論,並認識到證據說服人的力量,但她對阻礙它的部門利益保持警惕。例如,薩克特受到了「負面且居高臨下」的英國醫學界的嘲諷對待,包括對牛津大學實證醫學中心成立的最初阻力。他最終在那裡待了五年後辭職,因為他覺得專家的角色與他自己的原則相悖。
這些敵人仍然存在,儘管不像牛津那些老學究那樣類型化。如今,在憑直覺行事和「醫生說了算」的實踐者中,還包括那些關注媒體和對選民失望的政客。在關於COVID-19大流行的章節中,皮爾森生動地描繪了赤裸裸的政治與系統性證據使用之間的衝突,包括美國關於使用羥氯喹的爭議,而英國的一項試驗後來證明其無效。她還簡要提到了藥品行業影響哪些疾病和治療方法得到測試的權力。
《超越信念》是關於證據使用和RCT領域文獻的重要補充。皮爾森的資料來源廣泛,儘管主要集中在英語世界。這本書對於剛進入該領域的研究人員和政策制定者來說是必讀的。在民粹主義和憑直覺行事盛行的艱難時期,必須保持對更好利用證據的熱情。這本書以卓越的表現完成了這項使命。


