中國已成為開發和試驗可能改變癌症和自體免疫疾病治療方法的創新療法的重要據點。研究人員表示,該國龐大的人口、快速的監管審批途徑和充裕的資源,使其在能於體內產生疾病對抗免疫細胞的療法領域佔據主導地位。
體內CAR-T細胞療法能指導身體改變免疫細胞,使其攻擊癌細胞,或在自體免疫疾病的情況下,清除攻擊健康組織的細胞。體內療法因比體外(ex vivo)CAR-T細胞療法更便宜且更容易開發而備受青睞。體外療法是從人體血液中收集免疫細胞,在實驗室進行編輯後再重新導入體內,目前已用於治療血癌。
去年,麻薩諸塞州波士頓諮詢集團的John Wu及其同事在一項分析中報告,該領域的大部分基礎性臨床前工作由美國和德國的團隊完成,但「中國已快速進入臨床」。在全球動物和人體試驗的140種體內CAR-T細胞藥物中,有82%由中國團隊開發。
澳洲雪梨西區醫學研究所的醫師兼細胞療法研究員Emily Blyth表示,中國在開發這些療法方面的進展至少已累積五年。「有大量的研究工作,其中許多得到中國政府的支持。」Blyth說,她補充說,國際團隊對與中國在這些療法上合作的興趣日益濃厚。
早期試驗結果似乎很有希望。去年九月,首個人體體內CAR-T細胞療法治療自體免疫疾病的試驗報告了結果。五名患有治療抗性紅斑狼瘡的患者在治療後三個月內症狀得到改善,且無嚴重副作用。本月稍早,中國研究人員報告,16名自體免疫疾病患者在接受體內CAR-T細胞療法後症狀有所改善。
這些益處幾乎肯定會超越中國。本月,美國食品藥物管理局(FDA)批准了首個中國開發的體內CAR-T細胞療法進入臨床試驗。該療法用於治療血癌。中國山東省腫瘤醫院暨研究所的化學家Xiaoyuan Chen表示,他正在開發一種用於癌症和纖維化的體內CAR-T細胞療法,他說:「在中國成功的臨床開發也能加速創新、降低治療成本,並產生有價值的臨床證據,造福全球患者。」
但研究人員謹慎地指出,這類療法仍處於早期階段。治療方法的開發者需要提供數據證明其長期療效,並證明他們能夠克服一些在接受體外CAR-T療法的人身上報告的毒性副作用,才能獲得廣泛使用的監管批准。
Chen表示,中國在CAR-T細胞研究方面有強勁的機構投資,學術界、醫院和產業之間也有緊密的合作。中國也有大量患有自體免疫疾病且治療選擇有限的人口。他補充說,其中許多人願意參與試驗。
但Wu表示,中國的快速臨床試驗途徑,稱為「研究者發起的試驗」(IITs),可能是中國在細胞和基因療法領域成長的主要驅動力。該途徑允許研究人員在沒有國家藥品監管機構監督的情況下,快速地在人體上測試新療法並產生早期臨床證據。

